Q: Can BeneFIX be used for prophylactic treatment?
A: Clinical studies have evaluated the prophylactic use of plasma-derived factor IX (pdFIX) concentrates for the prevention of hemorrhagic episodes, hemarthrosis and the development of arthropathy. On the basis of these studies, the National Hemophilia Foundation's Medical and Scientific Advisory Council (MASAC) recommended that in the USA primary prophylaxis be considered optimal therapy for persons with severe hemophila (FIX levels < 1% ), beginning at an early age (1-2 years). Prophylactic regimens for the treatment of hemophilia B are aimed at maintaining a trough level of FIX activity > 1% of normal.
質問：BeneFIXは予防的治療に使うことができますか。
回答：臨床研究で血漿から抽出した第IX因子(pdFIX)の濃縮製剤が出血性症状、関節血症や関節症の発症を防止する予防的な製剤として使用できるかの調査を実施した。この研究に基づいて、米国血友病協会(NHF)の医学及び科学諮問委員会(MASAC)は、米国では、弱年齢(1-2歳)で発病する深刻な血友病(第IX因子レベル1％以下)を持つ患者の適切な治療法として一次予防が望ましいとしている。B型血友病治療のための予防的投薬計画は第IX因子活動の谷底レベルを通常の1％以上に維持することを目標としている。
With plasma derived FIX concentrates, this has been accomplished with 25 - 40 IU/kg twice weekly. Individual patient pharmacokinetic data has been evaluated as an aid in determining optimal dosing of FIX concentrates in the prophylactic treatment of hemophilia B, both from a medical and economic point of view. A clinical study which evaluated secondary prophylaxis for the treatment of arthropathy concluded that treatment did not reverse joint disease but may alter the clinical course of hemophilia. The continuous infusion administration of factor including via implantable pump systems are being evaluated in future prophylactic regimens.
血漿由来のFIX濃縮液で、25-40UI/kgを週に２回達成できています。それぞれの患者の薬物動態データは、血友病Bの予防治療のためのFIX濃縮液の最適な投与量を、医学的・経済的な観点から決める助けになると評価されています。関節症の治療を二次的な予防と評価した臨床研究は、治療は間接の病気を反転させることはありませんでしたが、血友病の臨床経過を変えるかもしれないと結論づけました。埋め込み式のポンプシステムを含む継続的な輸液投与の方法は将来の予防投薬計画で評価されています。
